2003년 이후 알츠하이머 신약 첫 승인  

미국 식품의약국(FDA)은 6월 7일 미국 제약사 바이오젠과 일본 에자이가 공동 개발한 알츠하이머 치료제 ‘애듀헬름(Aduhelm, 성분명 아두카누맙, Aducanumab)’을 승인했다. 미국 FDA는 “아두카누맙이 알츠하이머의 주범이라고 지목되는 뇌의 아밀로이드 베타 단백질을 감소시킨다는 실질적인 증거가 있다"라며 “알츠하이머 환자 치료에 중요한 효과를 합리적으로 예측할 수 있어 신약을 허가한다"라고 밝혔다. 효능이 제대로 입증되지 않았다는 비판이 있어 FDA는 바이오젠에 시판 후 약 효능 검증을 위한 후속 연구인 4상 임상시험을 하도록 지시했다. 바이오젠이 후속 연구에서 효능을 입증하지 못하면 승인이 철회 될 수 있다.

애듀헬름 (Aduhelm)은 알츠하이머병의 원인이 되는 아밀로이드 베타 단백질(amyloid beta protein)을 뇌에서 제거하는 역할을 한다. 그동안 알츠하이머병의 치료제는 증상을 일시적으로 개선하거나 완화하는 대증 치료제였으나 이번 신약은 알츠하이머병의 발생 원인인 아밀로이드 베타 단백질을 뇌 조직내에서 효과적으로 제거하는 원인치료제이다. 따라서 이 약은 치매 중에서도 알츠하이머 치매에만 사용 가능하다. 그러나 초기 치매나 경도 인지장애 환자에만 효과가 있고, 상당히 진행된 중증 환자에게는 효과를 보이기가 어렵다.

이 약은 논란 끝에 승인돼 효능에 의문이 제기된다. 지난해 11월 FDA의 외부 전문가 자문위원회는 이 약의 유효성을 입증할 데이터가 부족하다고 판단해 승인을 권고하지 않았다. 지난해 3상 임상시험에선 두 건의 연구 결과가 서로 상충하자 시험을 중단한 적이 있다. 이후 두건의 임상 결과 중 고용량 투약 결과만 따로 분석했더니 상당한 효과가 있는 것으로 나왔다. FDA는 자문위원회의 권고와 달리 조건부 승인했다.

애듀헬름은 4주에 한 번씩 맞는 주사제제이다. 가격은 환자 당 연간 5만 6000달러(약 6200만원)로 책정할 예정이라고 한다. 부작용 우려도 있다. 아밀로이드가 제거되면서 미세한 뇌혈관을 손상시키는 부작용이 드물게 나타날 수 있고, 뇌부종 같은 부작용이 생길 가능성도 있다. 국내로 들어오는 데는 시간이 걸릴 수 있다.

출처:
1) 중앙일보 신성식, 이에스더, 정영교 기자 21.06.08, https://news.joins.com/article/24077577
2)https://www.fda.gov/drugs/postmarket-drug-safety-information-patients-and-providers/aducanumab-marketed-aduhelm-information